Een behandeling is goedgekeurd. Kinderen kunnen niet wachten.

Muk als voorbeeld

Net als ieder kind met Sanfilippo type A kan Muk niet wachten

Muk heeft Sanfilippo type A. Zij is dochter, zusje, kleindochter en nichtje. Door haar kreeg deze ziekte voor ons een gezicht en werd zichtbaar wat voortschrijdende Sanfilippo iedere dag van een kind en een gezin vraagt.

De goedkeuring van FAYUVI geeft haar ouders nieuwe hoop. Tegelijk brengt zij angst en onzekerheid: de behandeling bestaat, maar het is nog niet vanzelfsprekend dat Muk die op tijd kan krijgen.

Er is nu een behandeling. Maar zolang niet duidelijk is of Muk die op tijd kan krijgen, voelen wij als ouders iedere dag de angst dat haar ziekte verdergaat.

Muk is het kind door wie de urgentie voor ons dichtbij kwam. Haar verhaal is de aanleiding om verder te kijken dan één gezin en ons in te zetten voor alle kinderen met Sanfilippo.

De fabrikant hanteert in de Verenigde Staten een list price van $3,95 miljoen voor één behandeling met FAYUVI. Omgerekend is dat circa €3,5 miljoen op basis van de ECB-referentiekoers van 4 november 2026. Dit betreft alleen de behandeling; bijkomende kosten, eventuele kortingen en vergoeding zijn daarin niet meegenomen.

Met hulp van familie, vrienden en vele mensen die hen niet persoonlijk kennen, heeft Stichting Muk inmiddels ruim €1 miljoen bijeengebracht. Zij gaan vanzelfsprekend door met inzamelen.

Stichting Sanfilippo Fonds wil de afstand tussen goedkeuring en daadwerkelijke toegang kleiner helpen maken voor kinderen die medisch in aanmerking kunnen komen.

Het persoonlijke verhaal van Muk wordt gedeeld door Stichting Muk. Het Sanfilippo Fonds is een zelfstandige stichting met een bredere doelstelling.